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具体来说，Ｋｅｙｔｒｕｄａ　被批准用于治疗携带微卫星不稳定性高（ｍｉｃｒｏｓａｔｅｌｌｉｔｅ　ｉｎｓｔａｂｉｌｉｔｙ－ｈｉｇｈ，ＭＳＩ－Ｈ）或错配修复缺陷（ｍｉｓｍａｔｃｈ　ｒｅｐａｉｒ　ｄｅｆｉｃｉｅｎｔ，ｄＭＭＲ）的成人和儿童实体瘤患者。这些患者的肿瘤不可切除或出现转移。这一适应症覆盖了先前治疗后病情进展的、没有满意替代治疗方案的实体瘤患者，以及接受某些化疗药物治疗后病情进展的结直肠癌患者。

ＦＤＡ药物评价和研究中心血液学和肿瘤药物办公室主任、肿瘤创新中心主任　Ｒｉｃｈａｒｄ　Ｐａｚｄｕｒ博士表示：“这是抗癌史上一个重要的首次。到目前为止，ＦＤＡ一直依据癌症的发病部位批准治疗方法，如肺癌、乳腺癌。现在，我们第一次基于肿瘤生物标志物而不是肿瘤原始位置批准了一个新药。”

重大政策九（国际）：

美国ＦＤＡ首次批准自体细胞“ＣＡＲ－Ｔ”疗法，开启肿瘤免疫治疗新篇章

诺华公司ＣＡＲ－Ｔ（嵌合抗原受体Ｔ　细胞）疗法Ｔｉｓａｇｅｎｌｅｃｌｅｕｃｅｌ（ＣＴＬ０１９，商品名：Ｋｙｍｒｉａｈ）获ＦＤＡ　批准上市，用于治疗２５　岁以下急性淋巴细胞白血病（ＡＬＬ）的复发或难治性患者，成为全球首个上市的自体细胞ＣＡＲ－Ｔ　疗法。Ｋｙｍｒｉａｈ　的上市具有里程碑式的意义，标志着ＣＡＲ－Ｔ　细胞疗法的疗效、安全性和整个商业化流程获得了ＦＤＡ　的正式认可，部分肿瘤患者迎来了全新的“活细胞治疗药物”，同时对其他细胞疗法（如工程化自体ＴＣＲ－Ｔ〔嵌合型Ｔ　细胞〕、工程化自体干细胞等）也将产生积极的推动作用，将加速更多细胞治疗药品的上市，以造福更多肿瘤及其他棘手疾病的患者。

ＦＤＡ宣布批准了Ｋｉｔｅ　Ｐｈａｒｍａ的ＣＡＲ－Ｔ疗法Ｙｅｓｃａｒｔａ（ａｘｉｃａｂｔａｇｅｎｅ　ｃｉｌｏｌｅｕｃｅｌ）上市，治疗罹患特定类型的大Ｂ细胞淋巴瘤成人患者。这是ＦＤＡ批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的ＣＡＲ－Ｔ疗法，也是第二款获批的ＣＡＲ－Ｔ疗法。

在短短的几十年里，基因疗法从充满潜力的概念，变成了可实际操作的方案，治疗难治而致命的癌症。这一批准彰显了这一新药领域的持续动力。

重大政策十（国际）：

美国ＦＤＡ发布两项精准医学监管指南，加速推进靶向疗法走向临床

美国ＦＤＡ发布两项精准医学监管指南。概述了加速开发靶向药物及临床试验中体外诊断器械的监管要求。

在第一项名为“Ｄｅｖｅｌｏｐｉｎｇ　Ｔａｒｇｅｔｅｄ　Ｔｈｅｒａｐｉｅｓ　ｉｎ　Ｌｏｗ－Ｆｒｅｑｕｅｎｃｙ　Ｍｏｌｅｃｕｌａｒ　Ｓｕｂｓｅｔｓ　ｏｆ　ａ　Ｄｉｓｅａｓｅ”的指南草案中，美国ＦＤＡ　探讨了如何在临床试验中以不同分子改变（例如基因）对患者分组，并评估药物的疗效及风险，尤其是当某些分子标志物改变在人群中较为罕见时。该指南草案以一种更简洁的形式，使得药物开发人员可根据罕见突变招募患者参加靶向治疗的临床试验。　指南中描述的这些原则可以用于支持“不区分组织”药物的开发。该项草案的发布正是ＦＤＡ进一步释放的明确信号，也是精准医学理念的又一例证。

与此同时，ＦＤＡ还发布了另一项名为“Ｉｎｖｅｓｔｉｇａｔｉｏｎ　ＩＶＤ　Ｕｓｅｄ　ｉｎ　Ｃｌｉｎｉｃａｌ　Ｉｎｖｅｓｔｉｇａｔｉｏｎｓ　ｏｆ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃ　Ｐｒｏｄｕｃｔｓ”的指南草案，对治疗性产品研究的体外诊断器械提出了监管要求。指南草案定稿后将阐明用于治疗性产品临床试验中的研究性ＩＶＤ器械的适当监管途径，但新型靶向疗法的试验结果不会因为特定生物标志物的诊断试验不符合适当监管标准而受到牵连。其目标是提高更为个性化的药物和诊断系统的审批效率，使这些项目更快地向着正确方向发展。

透过这些简化的监管方法，我们能够明显地看到，ＦＤＡ正在促进更多安全、高效的新型靶向疗法走向患者。我们相信，随着ＦＤＡ监管思路的改变以及人们对疾病认识水平的提高，更多靶向疗法将造福人类，“同病异治，异病同治”的精准医学概念必将在未来得到进一步推广。返回搜狐，查看更多