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Luxturna（Voretigene Neparvovec），一种腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，用于治疗确诊的双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病（IRD）导致的视力下降患者。这项批准用于CBER批准的第三种基因疗法和第一种针对特定遗传疾病的直接基因疗法。（2017年12月19日）

Yescarta（axichabtagene ciloleucel），一种基于细胞的基因疗法，用于治疗成人大B细胞淋巴瘤患者，这些大B细胞淋巴瘤对至少两种其他治疗没有反应或在至少两种其他治疗后复发。这是FDA批准的第二种基因疗法，也是第一种针对某些类型的非霍奇金淋巴瘤的基因疗法。（2017年10月18日）

血液研究和审查办公室

Imugen Babesia microti Arrayed Fluorescent Immunoassay阵列荧光免疫分析法(AFIA)是第一个用于检测人血浆样本中巴贝西虫抗体(B. microti)的供体筛选试验，以及用于检测人全血样本中B. microti DNA的巴贝西虫抗体核酸试验(NAT)。巴贝西虫病寄生虫是通过蜱虫叮咬和从受感染的供体输血或输血成分传播的。由于这些测试可以防止通过输血传播巴贝西虫感染，因此它们被授予优先审查地位。(2018年3月6日)

Cobas Zika Test(核酸测试)，首个直接检测个体献血者血浆中寨卡病毒RNA的献血者筛查测试，包括全血献血者、输血用血液成分以及其他活体献血者，以防止病毒传播。(2017年10月5日)

Albuminex (人用 )5%和25%，适用于成人和儿童，用于低血容量、腹水、低白蛋白血症，包括烧伤、急性肾病、急性呼吸窘迫综合征和心肺搭桥。

（三）推进产品开发，确保产品安全

CBER不仅促进了新医疗产品的开发和可用性;通过研讨会、会议和讨论会，它还分享和寻求有关疾病和治疗的重要新知识，并努力确保已上市产品的安全性。

生物制品评价研究中心

2018年生物制品评价与研究中心关于生物制品监管的科学专题研讨会，强调CBER研究，展示科学研究如何为监管决策提供信息，并为FDA内部和外部组织发展合作提供了一个论坛。(2018年6月25日至26日)

疫苗研究和审查办公室

用于预防、治疗或治愈人类疾病的活微生物产品的科学与监管"(2018年9月17日)

-与美国国家过敏和传染病研究所合作举办的公共研讨会，与科学社团交流有关临床、生产和监管方面的信息，这些信息与基于活菌的产品有关，用于预防、治疗或治愈人类疾病。

疫苗及相关生物制品咨询委员会(VRBPAC)会议

-探讨B组链球菌疫苗在妊娠期保护新生儿的有效性(2018年5月1日)

-选择流感病毒株纳入2018/2019流感疫苗(2018年3月1日)

世界卫生组织北半球流感疫苗组成磋商会议(2018年2月19日至21日，瑞士日内瓦)。

参与世卫组织疫苗安全全球咨询委员会(GACVS)。该委员会就全球或区域关注的疫苗安全问题向世卫组织提供独立、权威和科学的建议，这些问题有可能影响国家短期或长期免疫规划。(2018年6月)

于2017年10月1日至2018年8月31日，参与跨部门协作流感(Flu)风险管理会议(FRMM) 10次会议讨论：

-季节性流感监察

-流感疫苗储备计划

- H7N9流感病毒监测

-产生候选疫苗病毒

-季节性流感疫苗和大流行性流感疫苗的试剂

-流感疫苗成效研究

-季节性流感疫苗改善计划(SIVI)的进展。该计划是一个跨部门合作项目，目的是在循环病毒株发生变异的情况下保持流感疫苗的有效性。

组织和先进疗法办公室

NIST-FDA基因组编辑研讨会，讨论基因组编辑的测量和标准需求，尤其是治疗产品。其目标是澄清监管需求和挑战，并告知最近成立的NIST基因组编辑联盟在基因组编辑安全和报告标准化方面所做的努力。（2018年4月23-24日）

与日本教育文化、体育、科学和技术部合作召开了第21届美日细胞和基因治疗会议，"神经退行性疾病：生物学、细胞和基因疗法"。会议的目标是就生物医学研究的前沿和不同领域交换意见，并加强美国和日本科学家之间的合作机会。CBER阐明了美国对细胞和基因疗法临床发展的监管方法。（2018年3月1日）

NIST-FDA流式细胞术研讨会：建立流式细胞术中的测量保证，重点确定临床和制造环境中的问题，探索标准制定中的潜在解决方案和需求。（2017年10月25日）

"21世纪免疫球蛋白效力"公开研讨会，讨论行业在满足美国免疫球蛋白(IG)产品效力要求方面面临的新挑战，并确定应对这些挑战的措施。研讨会包括来自学术机构、行业和政府机构的专家的演讲和小组讨论。(2017年11月8 - 9日)

血液研究和审查办公室

召集血液制品咨询委员会(BPAC)讨论降低输血传播寨卡病毒风险的策略。作为器械分类专家小组，BPAC还讨论了人类白细胞抗原、人类血小板抗原和人类中性粒细胞抗原设备的设备分类。(2017年11月30日- 12月1日)

召开BPAC会议，讨论控制血小板细菌污染风险的可用策略，包括使用基于培养的设备进行细菌检测、快速细菌检测设备以及实现病原体减少技术。作为器械专家小组，BPAC还讨论了将用于诊断人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的体外诊断设备从III类重新分类为II类。(2018年7月18日至19日)。

生物统计学和流行病学办公室

哨兵行动

生物有效性和安全性(BEST)行动

在哨兵行动范围内扩大CBER项目，帮助建立一个国家项目，用于实时检测罕见的不良事件，并对生物产品进行安全评估。BEST为CBER提供了从超过2000万患者中获取电子健康记录(ERH)的途径，用于血液、先进疗法和疫苗的快速安全和有效性研究。

对血液成分进行查询研究（超过200个简单、18个中等、15个复杂），以确定输血和不良事件（AEs），如输血相关的急性肺损伤

使用新的自然语言处理(NLP)方法识别输血相关循环过载(TACO)和输血后脓毒症病例;使用ERH记录评审验证案例。

演示使用NLP自动向FDA不良事件报告系统(FAERS)报告不良事件。

生物制剂有效性和安全性(BEST)哨兵行动日

与业界召开会议，讨论CBER的要求和需要，以建立额外的能力:1)生物制剂上市后，接近实时的安全和有效性监测;2)获取以临床患者为中心的大量数据来源，特别是未识别的电子健康记录;3)采用先进的查询工具、机器学习、人工智能和自然语言处理等创新方法进行监控。合同于2018财年晚些时候授予。(2018年2月12日)

输血-传播感染监测系统(TTIMS)

TTIMS是一个血液监测系统，用于评估大于60%的美国血液供应中HIV、乙肝和丙肝的风险。

分析捐献者前30个月的检测数据;进行艾滋病毒近因检测(经过一段时间后，可测量的抗体或遗传物质的感染机体产生)和捐赠者风险问卷。

通过中期分析确定，自TTIMS开始以来，艾滋病毒患病率或风险没有明显增加。

医疗保险和医疗补助服务合作中心

该产品安全和有效性监测合作项目为美国约5800万老年人提供了获取医疗保险数据的途径，其中大部分是老年人。

完成了一项针对1300多万65岁及以上人群的研究，该研究表明，在2017-18年期间，细胞培养和高剂量流感疫苗在预防住院和急诊室就诊方面略优于蛋源性四价流感疫苗。

-细胞培养疫苗的有效率提高10.7%;高剂量疫苗的有效率提高8.4%

完成了对年度流感疫苗和Guillain-Barre综合征的快速监测，发现在2017-18流感季节没有增加的风险。

疾病控制和预防中心与疫苗安全数据链(VSD)合作

VSD是美国疾病控制与预防中心免疫安全办公室和8个卫生保健组织之间的一个合作项目，监测疫苗安全，并研究美国1000万人接种疫苗后发生的罕见和严重不良反应。

病人输入计划科学(SPI)

SPI包括系统地获取、分析和使用信息的方法和途径，这些信息可以获取患者的经验、观点、需求和优先级，以支持医疗产品的开发和评估。

生物统计和流行病学办公室扩大了对FDA努力的支持，通过患者输入计划科学，将患者对治疗偏好和结果的输入整合到医疗产品开发和监管决策中。

完成识别和鉴定血友病患者队列哨兵行动研究评估的可行性;使用手机APP调查血友病患者。