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针对以下疾病领域的潜在CBER产品开展了三项患者偏好研究：骨关节炎、镰状细胞病和脆性糖尿病。这些研究将提供重要的见解，以了解患者的观点和使用患者偏好信息(PPI)的监管决策。PPI可以回答以下问题:哪些好处和风险对患者最重要，以及哪些好处和风险的权衡是他们可以接受的。这些努力支持《21世纪治疗法案》下以病人为重点的药物开发要求，以及《PDUFA VI》下的类似承诺。

-根据《21世纪治疗法案》和《PDUFA VI》，赞助或代表CBER参加多个中心间行动和公开研讨会，旨在制定指南文件，将患者体验数据纳入提交给FDA的文件中，以便为监管决策提供依据。

-研讨会："推广使用病人的偏好资料作为医疗产品评估的科学依据"

-草案指南及研讨会:"以病人为中心的药物研发:收集全面及具代表性的意见"

-在多个国家和国际会议上介绍如何将病患纳入监管决策。

生物统计学

与CDER合作组织FDA公共研讨会"促进临床试验中复杂创新设计的使用"。这个研讨会讨论了复杂的适应性临床试验设计、贝叶斯和其他创新的临床试验设计，以及验证性试验设计和规划的临床试验模拟。(2018年3月20日)

与FDA的 CDER合作，支持在杜克大学Duke-Robert J. Margolis, MD健康政策中心举办的一个公共研讨会，"在罕见病环境中利用创新的统计方法和试验设计"。与会者讨论了罕见病产品开发的创新统计方法，如使用早期阶段试验的先前数据来指导Ⅲ期临床试验设计和使用患者注册表。(2018年3月19日)

与CDER合作，启动了一个试点项目，审查复杂和创新的试验设计(CID)提案，履行PDUFA VI承诺。

（四）CBER发布的行业指南

血液研究和审查办公室

-在获得许可的丙型肝炎病毒抗体供体筛选试验中对产生反应的供体进行进一步检测(2018年9月)（建议根据21 CFR 610.40(e)的要求，对经许可的丙型肝炎病毒抗体(抗hcv)供体筛选试验产生反应的供体进行进一步检测。它就如何报告这些建议的执行情况向血液机构提供指导。）

-由于人类嗜T淋巴细胞病毒I型和II型（抗-HTLV-I/II）抗体的反应性试验结果延迟对献血者重新鉴定的建议（2018年9月）。（根据先前抗HTLV-I/II的反应性试验结果是假阳性的情况，向血液机构提供延迟献血者可接受的再鉴定方法的建议）

-降低血液和血液成分传播寨卡病毒风险的建议-修订(2018年7月)（建议血站对在美国及其地区收集的所有献血者进行检测，使用个人(ID) NAT或MP NAT进行ZIKV核酸检测(NAT)。该指南允许通用MP NAT，除非在地区收集区域内，根据某些条件，蚊子传播的寨卡病毒传输风险增加，然后触发转换为ID NAT。本指南取代2016年8月的同名指南文件。）

-降低输血传播巴贝斯虫病风险的建议-草案（2018年7月）（为降低输血传播巴贝斯虫病（TTB）的风险，对捐献者筛选、捐献检测、捐献者延期和产品管理的建议。本指南中包含的建议适用于血液和血液成分的采集，源血浆除外。）

-使用血清学检测降低血液和血液成分中克鲁兹锥虫感染的传播风险(2017年12月)（为采血机构提供关于使用血清学检测来降低血液和血液成分中锥虫病(恰加斯病)传播风险的建议。这些建议适用于血液和血液成分的收集，用于输血或用于制造产品，包括作为医疗设备的组成部分或用于制造医疗设备的捐赠，但血浆源除外。）

-《降低克雅氏病和变异性克雅氏病通过血液和血液制品传播的可能风险的预防措施修订》修正案--草案(2017年12月)（提供经修订的建议，以减低经由血液及血液制品传播变异克雅氏病(vCJD)的可能风险，方法如下:1)修订及取消延迟对牛海绵状脑病(BSE)接触的地区风险的某些建议;2) 建议延迟对爱尔兰1980年至今有输血史的个人）

-血站血液成分制造过程中病原体减少技术的实施:问答-草案(2017年12月)（提供用于收集或处理血液和血液成分的血液设施，并建议实施用于制造病原体减少血液成分的病原体减少装置。）

组织和先进疗法办公室

-人类基因治疗产品给药后的长期随访-草案（2018年7月）（关于基因治疗产品给药后迟发性不良事件数据收集的长期随访观察研究设计的建议）

-在产品生产和患者随访期间，对逆转录病毒载体为基础的人类基因治疗产品进行复制逆转录病毒的测试-草案（2018年7月）（关于在生产逆转录病毒载体基因治疗产品期间以及在对已接受逆转录病毒载体基因治疗产品的患者进行随访监测期间检测具有复制能力的逆转录病毒的建议。）

-血友病的人类基因治疗-草案（2018年7月）（关于凝血因子VIII（血友病A）和凝血因子IX（血友病B）活性测定的临床试验设计和相关进展的建议，包括如何解决因子VIII和凝血因子IX活性测定的差异。本指南还包括关于支持开发治疗血友病的基因治疗产品的临床前考虑的建议。）

-罕见病的人类基因治疗-草案（2018年7月）（针对临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题，向利益相关者提出开发人类基因治疗产品以治疗成人和/或儿科患者的罕见疾病的建议。）

-视网膜疾病的人类基因治疗-草案（2018年7月）（为影响成人和儿科患者的视网膜疾病开发人类基因治疗产品的利益相关者提供建议。）